Генетики представили засіб, що запобігає втрати зору

В Британії випробували нову генну терапію на пацієнтах з рідкісним спадковим захворюванням очей, що призводить до сліпоти. Мова йде про дистрофію сітківки внаслідок успадкування дефектної копії гена RPE65 від обох батьків.

Цей ген необхідний для забезпечення фоторецепторів пігментом, який допомагає поглинати світло. Без нього порушується сутінковий зір, а коли світлочутливі клітини гинуть, це може привести до повної сліпоти.

Як це працює? В рамках терапії робиться ін’єкція в задню частину ока – це доставляє робочі копії гена RPE65. Вони містяться всередині нешкідливого вірусу, який дозволяє їм проникати в клітини сітківки. Опинившись всередині ядра клітини, ген вбудовується в геном і кодує інформацію для створення робочого білка RPE65.

Лікування підходить тільки пацієнтам із залишковим зором. Воно повинно принести найбільшу користь дітям з дистрофією сітківки, оскільки терапія може зупинити втрату зору на ранньому етапі. Невідомо, як довго триватиме користь від лікування, але, вважається, позитивний ефект зберігається кілька десятків років.Поділитися цим:

1

Автор публікації

Офлайн 3 місяці

Zhukova Kseniya

2
Коментарі: 0Публікації: 6Реєстрація: 19-11-2020

You may also like...

Залишити відповідь

Войти с помощью: 

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься.

Авторизація
*
*
Войти с помощью: 
Реєстрація
*
*
*
Войти с помощью: 
Генерація паролю